A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, aprovou nesta quarta-feira (26) o Rasonque (daraxonrasib), um novo tratamento direcionado para adultos com adenocarcinoma de pâncreas metastático. A decisão cria uma nova opção terapêutica para pacientes que já passaram por pelo menos uma linha de tratamento sistêmico ou que não são candidatos a determinadas combinações de terapias.

Desenvolvido pela Revolution Medicines, o medicamento é administrado por via oral, na dose recomendada de 300 mg uma vez ao dia. O daraxonrasib atua sobre proteínas da família RAS, que desempenham papel importante no crescimento de diversos tumores.

A aprovação foi baseada nos resultados do estudo clínico RASolute 302, que acompanhou 500 pacientes com câncer de pâncreas metastático previamente tratado. No grupo que recebeu o daraxonrasib, a sobrevida global mediana chegou a 13,2 meses, enquanto entre os pacientes submetidos à quimioterapia padrão o resultado foi de 6,7 meses.

Além do aumento da sobrevida, o estudo também registrou benefícios em outros indicadores. A sobrevida livre de progressão foi de 7,2 meses entre os pacientes tratados com daraxonrasib, contra 3,6 meses no grupo que recebeu quimioterapia. A taxa de resposta objetiva foi de 30% com o novo medicamento, ante 11% entre os participantes do tratamento convencional.

Tratamento mira uma proteína ligada ao crescimento do tumor

O daraxonrasib pertence a uma nova classe de medicamentos desenvolvidos para atuar sobre proteínas RAS. Alterações nessas proteínas estão presentes em grande parte dos casos de adenocarcinoma pancreático e podem contribuir para a multiplicação das células tumorais.

A estratégia representa um avanço em uma área que durante décadas foi considerada especialmente difícil para o desenvolvimento de terapias direcionadas. O objetivo é bloquear a atividade da proteína alterada e, dessa forma, interferir no crescimento do câncer.

A FDA classificou o Rasonque como terapia inovadora e medicamento órfão. O produto também recebeu revisão prioritária durante o processo de avaliação regulatória. A aprovação ocorreu cerca de 6,5 meses antes da data prevista para a conclusão regular da análise.

Efeitos colaterais exigem acompanhamento

Apesar dos resultados positivos, o tratamento pode provocar reações adversas. Entre os efeitos mais frequentes estão erupções cutâneas, diarreia, inflamação da mucosa da boca, náusea, cansaço, vômitos, dor abdominal, inchaço, redução do apetite e sangramentos.

A bula também inclui alertas para toxicidade dermatológica e de tecidos moles, problemas gastrointestinais, incluindo risco de perfuração, doença pulmonar intersticial ou pneumonite e riscos relacionados à gestação.

O medicamento não representa uma cura para o câncer de pâncreas. O principal resultado demonstrado no estudo foi a ampliação da sobrevida dos pacientes em comparação com os tratamentos avaliados como padrão.

Câncer de pâncreas continua entre os mais difíceis de tratar

O adenocarcinoma pancreático é a forma mais comum de câncer que se origina no pâncreas. Segundo a FDA, entre 90% e 95% dos cerca de 67 mil novos casos de câncer de pâncreas previstos anualmente nos Estados Unidos correspondem a esse tipo de tumor.

A doença costuma ser diagnosticada em estágios avançados e apresenta alta taxa de mortalidade. A localização profunda do pâncreas e a evolução agressiva do tumor estão entre os fatores que dificultam o diagnóstico e o tratamento.

A aprovação do Rasonque ocorre em meio a uma expansão das pesquisas sobre medicamentos capazes de atuar contra alterações da família RAS. A Revolution Medicines e outras empresas vêm estudando diferentes estratégias para bloquear essas proteínas, inclusive em combinação com quimioterapia e imunoterapia.

Quando o medicamento poderá chegar ao Brasil?

A aprovação da FDA não significa que o Rasonque já esteja autorizado para comercialização no Brasil.

Para que o medicamento possa ser vendido no país, a fabricante precisa apresentar à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) os dados necessários para uma avaliação regulatória. Caso seja aprovado, ainda haverá etapas relacionadas à definição de preço e ao acesso ao tratamento.

Para pacientes atendidos por planos de saúde ou pelo Sistema Único de Saúde (SUS), a eventual incorporação também dependerá das avaliações específicas dos órgãos responsáveis.

Até o momento, a aprovação divulgada pela FDA é referente ao mercado norte-americano. A própria agência informou que outros órgãos reguladores internacionais ainda podem estar analisando pedidos relacionados ao daraxonrasib.